血液疾患と輸血ジャーナル

概要

米国におけるフォン・ヴィレブランド病患者の治療と管理パターン

シンディ・A・レイシンガーとダイアン・ニュージェント

背景:最も頻度の高い遺伝性出血性疾患であるフォン・ヴィレブランド病 (VWD) の患者管理戦略に関するデータはほとんどありません。本研究の目的は、米国における VWD 患者管理のパターンを遡及的に評価することです。

方法:米国疾病管理予防センターの血友病治療センター (HTC) リストと米国医師会の医師データベース (HTC 所属 16 名、HTC 非所属 25 名) を利用して 41 名の医師を募集しました。患者のカルテは割り当て方式でランダムに抽出されました。

結果: 2005 年 1 月から 2007 年 12 月までに治療を受けた 225 人の VWD 患者のカルテをレビューしました (VWD タイプ 1/2/3 でそれぞれ 94/74/57)。白人患者の割合は、HTC 以外の患者の方が HTC よりも高く、タイプ 1 の患者の方がタイプ 2 の患者よりも高かった。女性は患者の 65% を占めていました (タイプ 1 の患者では 77%、タイプ 2 の患者では 55%、タイプ 3 の患者では 58%)。ただし、治療を必要とする出血エピソードは男性患者の 53% に発生したのに対し、女性患者では 36% にしか発生しませんでした。 VWD タイプのうち、出血 (148 件) および手術 (140 件) に対してデスモプレシンまたはフォン ヴィレブランド因子/因子 VIII (VWF/FVIII) 濃縮液で治療された患者の割合は、それぞれタイプ 1 で 31% および 47%、タイプ 2 で 55% および 36%、タイプ 3 で 44% および 39% でした。デスモプレシンまたは VWF/FVIII 濃縮液を必要とする 140 件の手術イベントのうち、61% は HTC 以外の状況で発生しました。

結論:これらのデータは、VWD 患者の人口統計における興味深い相違点を明らかにするだけでなく、因子レベルの検査モニタリングへのアクセスが制限される可能性がある HTC 環境外で実施される手術の数を除いて、VWD 患者が一般的に治療ガイドラインに沿ったケアを受けていることを示しています。