ヘルスケア : 現在のレビュー

概要

希少疾患における医学出版物や治療法の受け入れに対する患者、支援者、介護者の潜在的な役割と影響

ムクンド・ノリ

膨大なデータが増殖する時代において、信頼できる情報を見つけるのは非常に困難です。希少疾患の場合、7,000 種類以上あるにもかかわらず、医学文献の 0.2% 未満しか占めていないため、この状況はさらに悪化しています。さらに、患者、支援者、介護者 (PAC) は、自身の疾患の専門家であり、医療従事者よりも知識が豊富である場合が多いにもかかわらず、著者としてはほとんど存在しません。近年、医学論文の同等の著者として PAC を迎えることに関心が高まっています。PAC が執筆または共著した論文は、薬剤や治療後のサポートへのアクセスに関する問題の特定や、その特定の希少疾患の患者全員に影響を与える規制決定の変更に影響を与えるなど、広範囲にわたる影響を及ぼす可能性があります。PAC を著者として迎えることの価値は、いくら強調してもし過ぎることはありません。出版物に PAC を著者として含めることで、現在標準となっている医師が執筆した臨床論文には本質的に欠けている信憑性が論文にもたらされます。治験プロトコルの開発に PAC を参加させ、その後の出版物に著者として参加させることで、スポンサーは患者を募集して維持することができ、新しい治療法の発見と承認を早めることができます。治験の結果を報告する原稿に PAC を著者として参加させることで、他の患者が新しい薬や治療法を試すことに自信と安心感を持てるようになります。つまり、PAC の参加は、他の患者、研究者、臨床医、スポンサー組織、業界など、すべての利害関係者に有益であり、規制当局の決定に良い影響を与えることができます。