遺伝子テクノロジー

概要

治療的ゲノム編集の現状と将来

ドンヤ・モラディ・マネシュとプナム・マリク

デザイナー部位特異的ヌクレアーゼを使用したゲノム編集は、標的細胞/生物のゲノムを操作して突然変異を作成/修正したり、遺伝子発現を転写的に操作したりする急成長中の分野です。この分野は10年以上前にジンクフィンガーヌクレアーゼから始まり、その後すぐにデザイナーホーミングエンドヌクレアーゼ/メガヌクレアーゼ、転写活性化因子様エフェクターヌクレアーゼ、そして最近ではCRISPR/Cas9が続きました。各プラットフォームには独自の長所と短所がありますが、いずれも細胞や生物のゲノムを編集して、遺伝子の生物学/機能の研究や治療効果を目的とします。このレビューでは、さまざまな遺伝子編集プラットフォームについて簡単に説明し、その後CRISPR/Cas9システムに焦点を当てます。