シュクル・トゥズメン教授
遺伝子の機能を決定するための従来の技術は、結果として生じる表現型や分子エンドポイントおよびシグナル伝達経路への影響を調べるために、実験的に遺伝子発現を阻害することです。RNA 干渉 (RNAi) は、細胞への二本鎖 RNA の誘導によって促進される遺伝子調節の自然発生メカニズムの最近の発見の 1 つです。合成低分子干渉 RNA (siRNA) は、特定の標的配列を持つ特定の遺伝子の発現をサイレンシングするように設計でき、遺伝子の転写調節を阻害する治療戦略として提示される可能性があり、そのような場合には低分子薬よりも魅力的な戦略となります。市販の RNAi ライブラリにより、高スループットのゲノム規模のスクリーニングが複雑な哺乳類細胞システムを研究するための実行可能な方法になりました。
ただし、標的遺伝子の有効性を決定するには、観察された表現型の変化を mRNA レベルまたはタンパク質レベルのいずれかで確認することが重要です。