眼疾患および障害ジャーナル

概要

眼科における希少疾病用医薬品の指定

ウィリアム C. スチュワート、シラ マリー ヘルナンデス、ジャネット A. スチュワート RN、リンゼイ A. ネルソン BS

目的:希少疾病用医薬品法の成立以降の眼科領域における希少疾病用医薬品の指定と、眼科コミュニティに対する最終的な利用可能性と有用性を評価する。

方法：研究デザインは、眼科における希少疾病用医薬品の指定に関する遡及的観察レビューであった。

結果:希少疾病用医薬品の指定を受けた 72 種類の新しい眼科用医薬品を特定し、そのうち 4 種類が NDA 承認を受け、すべてが市販されました。そのうち 3 種類は眼科用、1 種類は全身用でした。

結論:この研究は、本来の適応症に対して希少疾病用医薬品として承認された新しい眼科用医薬品の商業化率が低いことを示唆している。