幹細胞研究と治療のジャーナル

概要

多発性硬化症患者の治療選択肢としてのミトキサントロンを用いた強化療法を伴う非骨髄破壊的自己造血幹細胞移植

ノヴィク AA、クズネツォフ AN、メルニチェンコ VY、フェドレンコ DA、イオノバ TI、ゴロドキン GV

自己造血幹細胞移植（AHSCT）による高用量免疫抑制療法は、多発性硬化症（MS）治療に対する新しく有望なアプローチです。最近、骨髄破壊的移植レジメンから骨髄非破壊的（NM）移植レジメンへの進化の根拠が議論されています。私たちは、ミトキサントロンを使用した強化療法によるNM-AHSCT後のMS患者の臨床転帰を研究することを目的としました。55人のMS患者がこの研究に含まれました（平均年齢29.1歳、男性/女性23/32歳）。ベースラインのEDSS中央値は4.0（1.5-8.0）、平均追跡期間は26か月（範囲9.0-50）。移植関連の死亡は報告されませんでした。追跡期間を通じて、研究中に死亡者はいませんでした。再発寛解型MSのグループにおける長期追跡調査では、15人の患者（58%）で改善が見られ、11人（42%）で安定化が見られました。追跡期間全体を通して再発は見られませんでした。進行性MSのグループでは、15人の患者（82%）で改善が見られ、3人（18%）で安定化が見られました。MRIデータによると、活動性の新たな病変や拡大する病変は見られませんでした。したがって、ミトキサントロンによる強化療法を伴うNM-AHSCTは、MSに対する安全で効果的な治療法であると思われます。私たちの研究結果は、この患者集団における強化療法を伴うNM-AHSCTの実現可能性を裏付けています。