血液疾患と輸血ジャーナル

概要

血友病の将来概要に関する編集者注

ルーベン・アントニー

近年、凝固因子補充療法が利用できるようになったことで、血友病患者の関心は大幅に高まりました。1970 年代後半から 1980 年代半ばにかけて、ウイルスを不活化していないプール血漿を使用して製造された凝固因子濃縮物によって引き起こされた血液媒介性ウイルス感染症の後、より安全な治療の必要性が血友病コミュニティにとって極めて重要になりました。ウイルスを不活化した血漿で抽出された凝固因子、そしてその後の組み換え製品の登場は、これらの患者の関心を揺るがしました。これらの治療手段により、患者本人とその家族の満足度が向上し、在宅治療、つまり定期的な間隔での因子補充療法により、出血とそれに伴う関節損傷 (基本的な予防など) の両方を予防できるようになりました。また、ほぼ通常の生活と未来が実現しました。血友病における現在の主な問題は、移植された凝固因子を不活性化する同種抗体の出現であるが、大量の凝固因子を長期間毎日注入する免疫耐性療法では、影響を受けた患者の約 66% でインヒビターを破壊することができる。さらに、先天性凝固障害を回避する製品が利用できるようになったことで、この合併症の管理が大幅に改善された。現在の治療療法の大きな問題、たとえば血友病治療薬の半減期が短く、連続した静脈内注入が必要であることなどにより、より長い生物学的利用能を持つ凝固因子を提供するための現在の取り組みが促進されている。最終的に、質の高い交換療法の研究が強化され、これが最終的に血友病の治療を得るための最善の方法となっている。