遺伝子テクノロジー

概要

細胞運命の治療的再プログラミングのための mRNA ベースの遺伝子ベクターの設計と製造

オレグ・E・トルマチョフとターニャ・トルマチョワ

治療上重要な細胞運命の再プログラミングにおける最近の進歩は、mRNA ベースの遺伝子ベクターの使用の復活を促しました。このように、mRNA ベクターは、さまざまな標的細胞で永続的なエピジェネティック変化を誘発するためにうまく使用され、自己移植の治療用移植材料、ハイスループット スクリーニング プロジェクトによる創薬用の人工ヒト組織、および人体で直接治療用細胞分化転換を製造するためのベクター候補の最終候補となりました。細胞の「人工多能性幹細胞」への脱分化、遺伝子導入による分化、分化転換には、多数の調節因子の同時送達が必要であり、幸いなことに、強力な再プログラミング ベクター カクテルは、選択した mRNA 種から簡単に組み立てることができます。さらに、内部リボソーム エントリ サイト (IRES) を使用するか、または「ポリペプチド切断」リボソーム スキッピング シーケンスを補足した融合タンパク質を使用して、単一の mRNA から複数のタンパク質を簡単に発現できます。このレビューは、細胞運命を変える mRNA の設計と生成に焦点を当てています。