脳障害と治療

概要

小児多発性硬化症の臨床試験：今後の展望と課題

ソナ・ナルラ、エイミー・T・ウォルドマン、ブレンダ・バンウェル

最近まで、新しい治療法には小児臨床試験は必須ではありませんでした。その結果、小児は成人の研究データに基づいて適応外処方されたり、小児集団での使用が正式に承認されていないために潜在的に有益な治療を受けられなかったりすることがよくありました。これは場合によっては非倫理的で有害であると見なされたため、すべての新しい治療法に小児研究を義務付ける法律が最近承認されました。小児 MS の臨床試験の実施は、プラットフォームの注射治療よりも忍容性が高く効果的である可能性のある新しい経口および静脈内治療が多数あるため、特に重要です。小児 MS 試験が現在設計されている中、その実現可能性に関する課題が特定されています。これには、サンプルサイズの制限、適切な試験エンドポイントと小児 MS 固有の結果の決定、および成熟中の免疫系、生殖系、および中枢神経系に対するこれらの新しい薬剤の未知の影響に対する懸念が含まれます。この解説では、小児 MS 試験の今後の展望と予想される課題について説明します。