血液疾患と輸血ジャーナル

概要

小児白血病 - 小児急性骨髄性白血病の新しい治療法に関する研究

サブリナ・ワルツ

重症骨髄性白血病は、小児および青年の重症白血病の約 20% を占める多種多様な疾患です。ほとんどのサブタイプに対する集中的な治療法がなく、新しい治療法も不足しているにもかかわらず、先進国で臨床試験で承認された小児の生存率は約 60% に達しています。進歩の多くは、より適切なリスク管理、優れた集中治療措置の実施、各患者の治療に対する反応に基づいた治療の調整、同種造血幹細胞移植の改良によってもたらされました。ただし、これらの措置だけでさらなる進歩が得られるとは考えられません。このように、高ターゲットのゲノムワイド研究により、この疾患の病因に関する理解が深まり、新しい治療法の可能性のある標的となる標準からのサブ原子レベルの変異の明確な証拠が得られました。分子標的薬の開発は、すでに臨床試験段階にあるものもあり、将来に大きな期待が寄せられています。