血栓症と循環のジャーナル: オープンアクセス

概要

遺伝子治療は血友病の治療に役立つか？

プラヴァシニ・セティ

血友病 A は、血液凝固因子 (血液を凝固させるために必要なタンパク質) の不足または欠如によって引き起こされる遺伝性疾患です。血友病 A は X 染色体関連遺伝性疾患であるため、男性によく見られ、男児出生 5,000 人中 1 人の割合で発症します。米国では約 20,000 人が血友病 A の症状を呈しており、世界中で 400,000 人以上がこの恐ろしい病気にかかっていると推定されています。現在、血友病 A は患者の全生涯にわたって、高価な第 8 因子製品の混合薬を週 2 ～ 3 回投与して治療されています。