遺伝子テクノロジー

概要

遺伝性疾患の治療としての選択的スプライシング修飾

マルティネス・コントレラス・レベッカとマルティネス・モンティエル・ナンシー

選択的スプライシングは、真核生物の遺伝子発現を調節する共転写メカニズムであり、ヒト遺伝子の大部分に影響を及ぼします。このメカニズムでは、異なる配列を識別して pre-mRNA から除去することができます。選択的スプライシングを使用すると、結合された配列の複数の mRNA の組み合わせを単一の遺伝子から生成できるため、ゲノムのコーディング能力が向上します。選択的スプライシング イベントの機能不全は、さまざまな転写の自然な発現に影響を及ぼす可能性があります。選択的スプライシングを調節するためのいくつかの戦略が開発されており、これらのツールの機能的および生理学的影響の根底にあるメカニズムは多様です。全体として、これらの戦略はヒトの遺伝性疾患の治療を改善することを目的としています。