ケネス・ランドストロム
遺伝子送達と異種タンパク質の発現用に設計されたアルファウイルスベクターは、神経疾患の研究に有用なツールと考えられてきました。アルファウイルスベクターは神経細胞に対する感受性が非常に高く、異種遺伝子の発現レベルが非常に高くなります。しかし、アルファウイルスベクターは一般的に短期間で一過性の発現しか示さないため、治療薬の長期的、場合によっては生涯にわたる投与を必要とする多くの神経疾患の治療には限界があります。RNA 干渉とマイクロ RNA の両方のアプローチを適用する遺伝子サイレンシングの最近の進歩により、適用範囲が確実に拡大します。さらに、アルファウイルスは脱髄疾患や脊髄運動疾患などの神経疾患の興味深いモデルとなります。