肝臓ジャーナル

概要

新生児胆汁うっ滞症として現れるアルファ1アンチトリプシン欠乏症：ウルソデオキシコール酸の転帰と効果の予測因子

エルメリンダ・サントス・シウバ1,2*、ヘレナ・モレイラ・シウバ2、クラウディア・メロ3、エルクラノ・ロシャ4、マルガリーダ・メディナ4、エスメラルダ・マルティンス1,5

背景と目的: 新生児胆汁うっ滞症として現れるアルファ1アンチトリプシン欠乏症は、罹患した個人のごく一部に発生します。予後は、「治癒」から肝硬変および/または重度の肝細胞不全までさまざまで、肝移植が必要になります。私たちは、ウルソデオキシコール酸の効果を含む転帰の予測因子を研究しました。方法: 1985年から2013年までの期間におけるアルファ1アンチトリプシン欠乏症による新生児胆汁うっ滞症27例の後ろ向きコホート研究。包含基準: 新生児胆汁うっ滞症およびZZ表現型の患者。除外基準: 新生児胆汁うっ滞症を発症する他の診断または既知のリスク因子の存在。私たちは、いくつかの臨床的、生化学的、組織学的および治療的変数を分析しました。患者は、良好な転帰 (n=18)、不良な転帰 (n=9) の2つのグループに分類されました。また、患者をウルソデオキシコール酸で治療した群（n=16）と治療しなかった群（n=11）に分けた。結果：入院時の脾腫（P=0.006）と生後6か月時の黄疸の持続（P=0.007）は、不良な転帰と関連していた。抱合型ビリルビン（P=1.000）、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（P=1.000）、アラニンアミノトランスフェラーゼ（P=0.371）、およびガンマグルタミルトランスフェラーゼ（P=0.667）の値は、両転帰グループで有意差はなかった。ウルソデオキシコール酸による早期治療は、良好な転帰と関連していた（P=0.011）。治療を受けた患者は、生化学的パラメータ（抱合型ビリルビン、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、アラニンアミノトランスフェラーゼ、およびガンマグルタミルトランスフェラーゼ）において未治療の患者と有意差はなく、血清中のα-1-アンチトリプシン値は有意に低かった（P=0.015）。結論：入院時の脾腫および生後6か月での黄疸の持続は予後不良の予測因子であり、ウルソデオキシコール酸による早期治療が転帰に良い影響を与えた可能性がある。